Jèn yo se inite jenetik debaz ki kontwole karakteristik yo.Eksepte jèn kèk viris, ki konpoze de RNA, jèn pifò òganis yo konpoze ak ADN..Pifò maladi òganis yo koze pa entèraksyon ki genyen ant jèn ak anviwònman an.Terapi jèn ka esansyèlman geri oswa soulaje anpil maladi.Terapi jèn konsidere kòm yon revolisyon nan domèn medikaman ak famasi.Dwòg terapi jèn nan yon sans laj enkli ki baze sou dwòg ADN modifye (tankou dwòg terapi jèn in vivo ki baze sou vektè viral, dwòg terapi jèn in vitro, dwòg plasmid toutouni, elatriye) ak dwòg RNA (tankou dwòg antisan oligonukleotid, dwòg siRNA, ak terapi jèn mRNA, elatriye);sans etwat Dwòg terapi jèn sitou gen ladan medikaman ADN plasmid, dwòg terapi jèn ki baze sou vektè viral, dwòg terapi jèn ki baze sou vektè bakteri, sistèm koreksyon jèn, ak dwòg terapi selil pou modifikasyon jèn in vitro.Apre plizyè ane nan devlopman tortuous, dwòg terapi jèn yo te reyalize rezilta klinik ankouraje.(San konte vaksen ADN ak vaksen mRNA) Kounye a, 45 dwòg terapi jèn yo te apwouve pou maketing nan mond lan.Yon total de 9 terapi jèn yo te apwouve pou maketing ane sa a, ki gen ladan 7 terapi jèn apwouve pou maketing pou premye fwa ane sa a, sètadi: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin ak Ebvallo, (Remak: De lòt yo te apwouve Ozetazini, ki premye yo te mache nan ane sa a. te apwouve pa FDA a pou maketing nan peyi Etazini nan mwa Out 2022, e li te apwouve pou maketing pa Inyon Ewopeyen an nan 2019; .) Ak lansman de plis ak plis pwodwi terapi jèn ak devlopman rapid nan teknoloji terapi jèn, terapi jèn se sou Inogire nan yon peryòd de devlopman rapid.

Klasifikasyon nan terapi jèn (Sous imaj: Bio-Matrix)

Atik sa a bay lis 45 terapi jèn (eksepte vaksen ADN ak vaksen mRNA) ki te apwouve pou maketing.

1. Terapi jèn nan vitro

(1) Strimvelis

Konpayi: Devlope pa GlaxoSmithKline (GSK).

Tan pou mache: Li te apwouve pou maketing pa Inyon Ewopeyen an nan mwa me 2016.

Endikasyon: Pou tretman iminodefisyans grav konbine (SCID).

Remak: Pwosesis jeneral terapi sa a se premye jwenn pwòp selil souch ematopoyetik pasyan an, elaji ak kiltive yo nan vitro, Lè sa a, sèvi ak retrovirus prezante yon kopi jèn fonksyonèl ADA (adenosine deaminase) nan selil souch ematopoyetik yo, epi finalman enjekte selil souch ematopoyetik modifye yo reinfused tounen nan kò a.Rezilta klinik yo montre ke pousantaj siviv 3 ane pasyan ADA-SCID trete ak Strimvelis se 100%.

(2) Zalmoxis

Konpayi: Te pwodwi pa Itali MolMed Konpayi.

Tan pou mache: Jwenn otorizasyon maketing kondisyonèl nan men Inyon Ewopeyen an nan 2016.

Endikasyon: Li se itilize pou terapi adjuvant nan sistèm iminitè a nan pasyan apre transplantasyon selil souch ematopoyetik.

Remak: Zalmoxis se yon alogenik selil T swisid imunoterapi jèn modifye pa vektè retroviral.Metòd sa a sèvi ak vektè retroviral pou modifye jenetikman selil T alojenik yo, pou selil T yo jenetikman modifye eksprime jèn swisid 1NGFR ak HSV-TK Mut2 pèmèt moun yo sèvi ak dwòg ganciclovir (ganciclovir) nenpòt ki lè pou touye selil T ki lakòz reyaksyon iminitè negatif, anpeche posib deteryorasyon plis GVHD pou pasyan iminitè apre operasyon an, epi bay pasyan iminitè rekonstriksyon postoperasyon pou pasyan iminitè.

(3) Invossa-K

Konpayi: Devlope pa TissueGene (KolonTissueGene).

Tan pou mache: Apwouve pou lis nan Kore di Sid an Jiyè 2017.

Endikasyon: Pou tretman atrit jenou dejeneratif.

Remak: Invossa-K se yon terapi jèn selil alojenik ki enplike kondrosit imen.Selil allojenik yo jenetikman modifye nan vitro, ak selil modifye yo ka eksprime ak sekrete transfòmasyon faktè kwasans β1 (TGF-β1) apre piki entra-articular.β1), kidonk amelyore sentòm artroz yo.Rezilta klinik yo montre ke Invossa-K ka amelyore siyifikativman atrit jenou.Li te revoke an 2019 pa Kore di Manje ak Medikaman Administrasyon an paske manifakti a mal make engredyan yo itilize yo.

(4) Zynteglo

Konpayi: Rechèch ak devlope pa bluebird bio.

Tan pou mache: Apwouve pa Inyon Ewopeyen an pou maketing an 2019, ak apwouve pa FDA pou maketing nan peyi Etazini an Out 2022.

Endikasyon: Pou tretman β-talasemi ki depann de transfizyon.

Remak: Zynteglo se yon terapi jèn lentiviral in vitro ki entwodui yon kopi fonksyonèl jèn nòmal β-globin (jèn βA-T87Q-globin) nan selil souch ematopoyetik yo pran nan pasyan an atravè yon vektè lentiviral, ak Lè sa a, reinfuse sa yo jenetikman modifye otològ selil souch ematopoyetik pasyan an.Yon fwa pasyan an gen yon jèn nòmal βA-T87Q-globin, yo ka pwodwi nòmal HbAT87Q pwoteyin, ki ka efektivman diminye oswa elimine nesesite pou transfizyon san.Se yon terapi yon sèl fwa ki fèt pou ranplase transfizyon san ki dire tout lavi ak medikaman pou tout lavi pou pasyan ki gen 12 an oswa plis.

(5) Skysona

Konpayi: Rechèch ak devlope pa bluebird bio.

Tan pou mache: Apwouve pa Inyon Ewopeyen an pou maketing an Jiyè 2021, ak apwouve pa FDA pou maketing nan Etazini an septanm 2022.

Endikasyon: Pou tretman bonè serebral adrenoleukodystrophy (CALD).

Remak: Terapi jèn Skysona se yon sèl terapi jèn ki apwouve pou tretman adrenoleukodystrophy serebral nan etap bonè (CALD).Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) se yon selil souch ematopoyetik lentiviral in vitro terapi jèn Lenti-D.Pwosedi jeneral terapi a se jan sa a: selil souch ematopoyetik otològ yo pran soti nan pasyan an, transduce ak modifye pa lentivirus pote jèn ABCD1 imen an nan vitro, ak Lè sa a, reinfused tounen nan pasyan an.Yo itilize li pou trete pasyan ki poko gen 18 an, ki gen mitasyon jèn ABCD1, ak CALD.

(6) Kymriah

KONPAYI: Devlope pa Novartis.

Tan pou mache: Apwouve pa FDA pou maketing nan mwa Out 2017.

Endikasyon: Tretman nan lesemi lenfoblastik egi precurseur B-selil (ALL) ak DLBCL ki refè ak refractory.

Remak: Kymriah se yon lentiviral in vitro terapi jèn, premye terapi CAR-T apwouve pou maketing nan mond lan, vize CD19, ak lè l sèvi avèk 4-1BB ko-stimulation faktè.Li gen yon pri $475,000 nan peyi Etazini ak $313,000 nan Japon.

(7) Yescarta

Konpayi: Devlope pa Kite Pharma, yon sipòtè de Gilead (GILD).

Tan pou mache: Apwouve pa FDA pou maketing nan mwa Oktòb 2017;Fosun Kite prezante teknoloji Yescarta ki soti nan Kite Pharma epi li pwodui li nan Lachin apre li fin jwenn otorizasyon.Apwouve pou lis nan peyi a.

Endikasyon: Pou tretman pou gwo lenfom B-selil ki refè oswa refractory.

Remak: Yescarta se yon terapi jèn retroviral in vitro, ki se dezyèm terapi CAR-T apwouve nan mond lan.Li vize CD19 epi li adopte costimulator CD28 la.Li gen yon pri nan $373,000 Ozetazini.

(8) Tecartus

Konpayi: Devlope pa Gilead (GILD).

Tan pou mache: Apwouve pa FDA pou maketing an Jiyè 2020.

Endikasyon: Pou lenfom selil manto refèr oswa refractory.

Remak: Tecartus se yon terapi selil CAR-T otològ ki vize CD19, epi li se twazyèm terapi CAR-T ki apwouve pou maketing nan mond lan.

(9) Breyanzi

KONPAYI: Devlope pa Bristol-Myers Squibb (BMS).

Tan pou mache: Apwouve pa FDA pou maketing an fevriye 2021.

Endikasyon: Gwo lenfom selil B (LBCL) ki refè oswa ki refractè (R/R).

Remak: Breyanzi se yon terapi jèn in vitro ki baze sou lentivirus, katriyèm terapi CAR-T apwouve pou maketing nan mond lan, ki vize CD19.Apwobasyon Breyanzi se yon etap enpòtan pou Bristol-Myers Squibb nan domèn imunoterapi selilè, ke li te akeri lè li te achte Celgene pou 74 milya dola nan 2019.

(10) Abecma

Konpayi: Ko-devlope pa Bristol-Myers Squibb (BMS) ak bio bluebird.

Tan pou mache: Apwouve pa FDA pou maketing nan mwa mas 2021.

Endikasyon: refè oswa refractory myeloma miltip.

Remak: Abecma se yon terapi jèn in vitro ki baze sou lentivirus, premye terapi selil CAR-T nan mond lan ki vize BCMA, ak senkyèm terapi CAR-T apwouve pa FDA.Prensip dwòg la se eksprime reseptè chimerik BCMA sou pwòp selil T pasyan an atravè modifikasyon jèn lentivirus-medyatè nan vitro.Tretman pou elimine selil T ki pa jenetikman modifye nan pasyan yo, ak Lè sa a, reinfuse selil T modifye, ki chèche epi touye selil kansè ki eksprime BCMA nan pasyan yo.

(11) Libmeldy

KONPAYI: Devlope pa Orchard Therapeutics.

Tan pou mache: Apwouve pa Inyon Ewopeyen an pou lis an Desanm 2020.

Endikasyon: Pou tretman leukodistrofi metakromatik (MLD).

Remak: Libmeldy se yon terapi jèn ki baze sou selil CD34+ otològ yo modifye jenetikman an vitro pa lentivirus.Done klinik yo montre ke yon sèl perfusion nan venn nan Libmeldy ka efektivman chanje kou a nan MLD aparisyon bonè konpare ak motè grav ak andikap mantal nan pasyan ki pa trete nan menm laj la.

(12) Benoda

Konpayi: Devlope pa WuXi Giant Nuo.

Tan pou mache: NMPA apwouve ofisyèlman an septanm 2021.

Endikasyon: Tretman pasyan adilt ki gen gwo lenfom selil B ki refè oswa ki refractè (r/r LBCL) apre dezyèm liy oswa pi wo a terapi sistemik.

Remak: Beinoda se yon terapi jèn anti-CD19 CAR-T, epi li se tou pwodwi debaz konpayi WuXi Juro.It is the second CAR-T product approved in China, except for relapsed/refractory large B-cell lymphoid WuXi Giant Nuo also plans to develop Regiorensai injection for the treatment of multiple other indications, including follicular lymphoma (FL), mantle cell lymphoma (MCL), chronic lymphocytic leukemia (CLL) , second-line diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) and acute lymphoblastic leukemia (ALL).

(13) CARVYKTI

Konpayi: Premye pwodwi Legend Biotech apwouve pou maketing.

Tan pou mache: Apwouve pa FDA pou maketing an fevriye 2022.

Endikasyon: pou tretman pou refè oswa refractory myeloma miltip (R/R MM).

Remak: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel pou kout) se yon terapi jèn iminitè selil CAR-T ak de antikò yon sèl domèn ki vize antijèn spirasyon selil B (BCMA).Done yo montre ke CARVYKTI Nan pasyan ki gen yon repitasyon oswa refractory myeloma miltip ki te resevwa kat oswa plis terapi anvan (ki gen ladan inibitè proteasome, imunomodulatè ak anti-CD38 monoklonal antikò), yo te montre yon pousantaj repons jeneral nan 98%.

(14)Ebvallo

KONPAYI: Devlope pa Atara Biotherapeutics.

Komisyon Ewopeyen an (EC) pou maketing nan mwa desanm 2022, li se premye inivèsèl terapi selil T nan mond lan apwouve pou maketing.

Endikasyon: Kòm yon monoterapi pou maladi lenfoproliferatif apre transplantasyon (EBV+PTLD) ki gen rapò ak viris Epstein-Barr (EBV), pasyan k ap resevwa tretman yo dwe granmoun ak timoun ki gen plis pase 2 zan ki te deja resevwa omwen yon lòt terapi dwòg.

Remak: Ebvallo se yon terapi jèn alojenik inivèsèl EBV-selil T ki vize epi elimine selil ki enfekte ak EBV nan yon fason ki limite HLA.Apwobasyon terapi sa a baze sou rezilta etid esè klinik pivotal faz 3, e rezilta yo te montre ke ORR gwoup HCT ak gwoup SOT la te 50%.Pousantaj nan remisyon konplè (CR) te 26.3%, to a remisyon pasyèl (PR) te 23.7%, ak tan medyàn nan remisyon (TTR) te 1.1 mwa.Nan 19 pasyan yo ki te reyalize remisyon, 11 te gen yon dire repons (DOR) ki gen plis pase 6 mwa.Anplis de sa, an tèm de sekirite, pa gen okenn reyaksyon negatif tankou maladi grèf kont lame (GvHD) oswa sendwòm lage cytokine ki gen rapò ak Ebvallo ki te fèt.

2. Terapi jèn nan vivo ki baze sou vektè viral

(1) Gendicine/Jin Sheng

Konpayi: Devlope pa konpayi Shenzhen Saibainuo.

Tan nan mache: Apwouve yo dwe ki nan lis nan Lachin nan 2003.

Endikasyon: Pou tretman nan tèt ak kou kansè selil squamous.

Nòt: Recombinant moun p53 adenovirus piki Gendicine/Jinyousheng se yon adenovirus vektè terapi jèn dwòg ak dwa endepandan pwopriyete entelektyèl ki posede pa konpayi Shenzhen Saibainuo.Moun tip 5 adenovirus konpoze de adenovirus imen 5. Ansyen an se estrikti prensipal la pou efè anti-timè dwòg la, ak lèt ​​la sitou aji kòm yon konpayi asirans.Vektè adenovirus la pote jèn ki ka geri p53 nan selil sib la, eksprime jèn timè p53 nan selil sib la, ak ekspresyon jèn li yo. Pwodwi a ka kontwole yon varyete jèn anti-kansè epi kontwole aktivite divès onkojèn, kidonk amelyore efè timè kò a pou touye timè yo.

(2) Rigvir

Konpayi: Devlope pa Latima Company, Letoni.

Tan lis: Apwouve pou lis nan Letoni an 2004.

Endikasyon: Pou tretman melanom.

Remak: Rigvir se yon terapi jèn ki baze sou yon vektè enteroviris ECHO-7 modifye jenetikman.Kounye a, dwòg la te adopte nan Letoni, Estoni, Polòy, Ameni, Byelorisi, elatriye, epi tou li sibi enskripsyon EMA nan peyi Inyon Ewopeyen yo.Ka klinik nan dis ane ki sot pase yo te pwouve ke viris onkolitik Rigvir se san danje epi efikas, epi li ka ogmante pousantaj siviv pasyan melanom pa 4-6 fwa.Anplis de sa, terapi sa a aplikab tou nan yon varyete lòt kansè, ki gen ladan kansè kolorektal, kansè nan pankreyas, kansè nan blad pipi Kansè, kansè nan ren, kansè nan pwostat, kansè nan poumon, kansè nan matris, lenfosarkòm, elatriye.

(3) Onkorin

Konpayi: Devlope pa Shanghai Sanwei Byolojik Konpayi.

Tan nan mache: Apwouve yo dwe ki nan lis nan Lachin nan 2005.

Endikasyon: tretman nan tèt ak kou timè, kansè nan fwa, kansè nan pankreyas, kansè nan matris ak lòt kansè.

Remak: Oncorine (安科瑞) se yon pwodwi terapi jèn viris onkolitik lè l sèvi avèk adenovirus kòm yon konpayi asirans.Yo jwenn yon adenoviris onkolitik, ki ka espesyalman repwodui nan timè ki pa nòmal oswa ki pa nòmal nan jèn p53, ki mennen ale nan liz selil timè yo, kidonk touye selil timè yo.san yo pa domaje selil nòmal yo.Etid klinik yo te montre ke Ankerui gen bon sekirite ak efikasite pou yon varyete de timè malfezan.

(4) Glybera

Konpayi: Devlope pa uniQure.

Tan pou mache: Apwouve pou lis an Ewòp nan 2012.

Endikasyon: Tretman nan deficiency lipoprotein lipase (LPLD) ak epizòd grav oswa renouvlab nan pankreatit malgre yon rejim alimantè grès ki entèdi.

Remak: Glybera (alipogene tiparvovec) se yon dwòg terapi jèn ki baze sou AAV, ki itilize AAV kòm yon konpayi asirans pou transdui jèn ki ka geri LPL nan selil misk yo, pou selil korespondan yo ka pwodwi yon sèten kantite lipoprotein lipase, Pou soulaje maladi a, terapi sa a efikas pou yon tan long (efè dwòg) yon fwa ka dire anpil ane.Yo te retire dwòg la nan mache a nan 2017. Rezon ki fè retrè li yo ka gen rapò ak de faktè: gwo prix ak demann mache limite.Pri tretman an mwayèn nan dwòg la se kòm yon wo US $ 1 milyon dola, epi sèlman yon pasyan te achte ak itilize li jiska prezan.Malgre ke konpayi asirans medikal la te ranbouse 900,000 dola ameriken pou li, li se tou yon fado relativman gwo pou konpayi asirans lan.Anplis de sa, endikasyon yo vize pa dwòg la twò ra, ak yon pousantaj ensidans nan apeprè 1 nan 1 milyon dola ak yon pousantaj segondè nan misdiagnosis.

(5) Imlygic

Konpayi: Devlope pa Amgen.

Tan nan mache: Nan 2015, li te apwouve yo dwe nan lis nan Etazini ak Inyon Ewopeyen an.

Endikasyon: Tretman nan blesi melanom ki pa ka konplètman retire pa operasyon.

Remak: Imlygic se yon viris èpès senp kalite 1 atenue ki te modifye pa teknoloji jenetik (efase fragman jèn ICP34.5 ak ICP47 li yo, epi mete jèn granulocyte makrofaj nan koloni-estimulasyon GM-CSF jèn nan viris la) (HSV-1) viris onkolytic se premye viris gene FDA apwouve.Metòd administrasyon an se piki entralesional, ki ka dirèkteman sou fòm piki nan blesi melanom pou lakòz rupture nan selil timè, lage antijèn ki sòti nan timè ak GM-CSF, epi ankouraje repons iminitè anti-timè.

(6) Luxturna

Konpayi: Devlope pa Spark Therapeutics, yon sipòtè Roche.

Tan pou mache: Li te apwouve pou maketing pa FDA an 2017, ak Lè sa a, apwouve pou maketing an Ewòp nan 2018.

Endikasyon: Pou tretman timoun ak granmoun ki pèdi vizyon akòz mitasyon jèn RPE65 doub kopi men ki kenbe yon kantite ase nan selil retin solid.

Remak: Luxturna se yon terapi jèn ki baze sou AAV ki administre pa piki subretinal.Terapi jèn yo sèvi ak AAV2 kòm yon konpayi asirans pou prezante yon kopi fonksyonèl jèn RPE65 nòmal nan selil retin pasyan an, pou selil ki koresponn yo eksprime pwoteyin nòmal RPE65 la, ki fè defisi nan pwoteyin RPE65 pasyan an, kidonk amelyore vizyon pasyan an.

(7) Zolgensma

Konpayi: Devlope pa AveXis, yon sipòtè de Novartis.

Tan pou mache: Apwouve pa FDA pou maketing nan mwa me 2019.

Endikasyon: Tretman nan epinyè Atrofi miskilè (SMA) pasyan ki poko gen 2 zan.

Remak: Zolgensma se yon terapi jèn ki baze sou vektè AAV.Medikaman sa a se yon sèl plan tretman yon sèl fwa pou atrofi miskilè epinyè apwouve pou maketing nan mond lan.Lansman dwòg la louvri yon nouvo epòk nan tretman atrofi miskilè epinyè.paj, se yon pwogrè etap enpòtan.Terapi jèn sa a sèvi ak vektè scAAV9 pou prezante jèn nòmal SMN1 nan pasyan an atravè perfusion nan venn pou pwodui pwoteyin SMN1 nòmal, kidonk amelyore fonksyon selil ki afekte yo tankou newòn motè yo.Nan contrast, SMA dwòg Spinraza ak Evrysdi mande pou alontèm repete dòz.Spinraza se bay piki epinyè chak kat mwa, ak Evrysdi se yon dwòg oral chak jou.

(8) Delytact

Konpayi: Devlope pa Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568).

Tan pou mache: Apwobasyon kondisyonèl Ministè Sante, Travay ak Byennèt (MHLW) Japon an nan mwa jen 2021.

Endikasyon: Pou tretman gliyom malfezan.

Remak: Delytact se katriyèm viris onkolitik terapi jèn yo apwouve globalman, ak premye viris onkolitik pwodwi ki apwouve pou tretman gliom malfezan.Delytact se yon viris èpès senp kalite 1 (HSV-1) viris onkolitik ki devlope jenetikman Doktè Todo ak kòlèg li yo.Delytact entwodui mitasyon sipresyon adisyonèl nan genòm G207 nan dezyèm jenerasyon HSV-1, amelyore replikasyon selektif li yo nan selil kansè yo ak endiksyon repons iminitè anti-timè pandan y ap kenbe sekirite segondè.Delytact se premye twazyèm jenerasyon onkolitik HSV-1 ki aktyèlman ap sibi evalyasyon klinik.Apwobasyon Delytact nan Japon sitou baze sou yon sèl-bra faz 2 esè klinik.Nan pasyan ki gen glioblastom frekans, Delytact te reyalize pwen final prensipal pousantaj siviv yon ane, ak rezilta yo te montre ke Delytact te montre pi bon efikasite konpare ak G207.Fòs replikasyon fò ak pi wo aktivite antitumoral.Sa a te efikas nan modèl timè solid nan tete, pwostat, schwannomas, nasopharyngeal, epatoselilè, kolorektal, malfezan timè djenn nè periferik, ak kansè tiwoyid.

(9) Upstaza

KONPAYI: Devlope pa PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

Tan pou mache: Apwouve pa Inyon Ewopeyen an pou maketing an Jiyè 2022.

Endikasyon: Pou defisi aromat L-amino asid decarboxylase (AADC), li apwouve pou tretman pasyan ki gen laj 18 mwa ak plis.

Remak: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) se yon terapi jèn in vivo ak viris adeno-asosye tip 2 (AAV2) kòm konpayi asirans lan.Pasyan yo vin malad akòz mitasyon nan jèn ki kode anzim AADC la.AAV2 pote yon jèn ki an sante ki kode anzim AADC la.Fòm konpansasyon jèn reyalize yon efè terapetik.Nan teyori, yon sèl administrasyon efikas pou yon tan long.Li se premye terapi jèn commercialisés ki dirèkteman sou fòm piki nan sèvo a.Otorizasyon maketing la aplikab pou tout 27 eta manm Inyon Ewopeyen yo, osi byen ke Islann, Nòvèj ak Liechtenstein.

(10) Roctavian

Konpayi: Devlope pa BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

Tan pou mache: Apwouve pou maketing pa Inyon Ewopeyen an nan mwa Out 2022;otorizasyon maketing pa Administrasyon Medikaman ak Swen Sante UK (MHRA) nan Novanm 2022.

Endikasyon: Pou tretman pasyan adilt ki gen emofili A grav ki pa gen okenn istwa nan anpèchman faktè FVIII epi ki negatif pou antikò AAV5.

Remak: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) sèvi ak AAV5 kòm yon vektè epi li sèvi ak HLP pwomotè fwa imen an pou kondwi ekspresyon faktè koagulasyon imen VIII (FVIII) ak domèn B efase.Desizyon Komisyon Ewopeyen an pou apwouve maketing valoctocogene roxaparvovec baze sou done jeneral nan pwojè devlopman klinik dwòg la.Pami yo, rezilta yo nan faz III esè klinik la GENER8-1 te montre ke konpare ak done yo nan ane a anvan enskripsyon, apre yon sèl perfusion nan valoctocogene roxaparvovec, pousantaj senyen anyèl sijè a (ABR) se siyifikativman redwi, frekans nan itilize nan koagulasyon recombinant faktè VIII (F8) se preparasyon pwoteyin nan kò a redwi anpil, oswa siyifikativman nan preparasyon nan san nan kò a ogmante nan F8.Apre 4 semèn nan tretman, pousantaj itilizasyon F8 anyèl sijè a ak ABR ki mande tretman yo te redwi pa 99% ak 84%, respektivman, ak diferans lan te estatistik enpòtan (p <0.001).Pwofil sekirite a te bon, epi pa gen okenn sijè ki gen eksperyans anpèchman faktè F8, maliyans oswa efè segondè tronboz, e pa gen okenn evènman negatif grav ki gen rapò ak tretman (SAE) te rapòte.

(11) Hemgenix

Konpayi: Devlope pa UniQure Corporation.

Tan pou mache: Apwouve pa FDA pou maketing nan Novanm 2022.

Endikasyon: Pou tretman pasyan adilt ki gen emofili B.

Remak: Hemgenix se yon terapi jèn ki baze sou vektè AAV5.Se dwòg la ekipe ak faktè a coagulation IX (FIX) Variant jèn FIX-Padua, ki se administre nan venn.Apre administrasyon an, jèn nan ka eksprime faktè a koagulasyon FIX nan fwa a ak sekrete Apre yo fin antre nan san an fè egzèsis fonksyon an koagulasyon, konsa tankou reyalize objektif la nan tretman, teyorikman, yon sèl administrasyon se efikas pou yon tan long.

(12) Adstiladrin

Konpayi: Devlope pa Ferring Pharmaceuticals.

Tan pou mache: Apwouve pa FDA pou maketing an Desanm 2022.

Endikasyon: Pou tretman kansè nan blad pipi ki gen gwo risk ki pa anvayi misk (NMIBC) ki pa reponn ak Bacillus Calmette-Guerin (BCG).

Remak: Adstiladrin se yon terapi jèn ki baze sou yon vektè adenoviral ki pa repwodui, ki ka eksprime entèferon alfa-2b pwoteyin nan selil sib yo, epi li administre atravè yon katetè urin nan blad pipi a (yo administre yon fwa chak twa mwa), vektè viris la ka efektivman enfekte nan selil yo ki nan blad pipi a, epi li ka enfekte byen nan selil ki nan blad pipi a.Metòd nouvo terapi jèn sa a transfòme pwòp selil mi nan blad pipi pasyan an nan yon "faktori" tipòtrè ki pwodui entèferon, kidonk amelyore kapasite pasyan an pou konbat kansè.

Sekirite ak efikasite Adstiladrin te evalye nan yon etid klinik miltisantrik ki gen ladan 157 pasyan ki gen gwo risk BCG ki pa reponn NMIBC.Pasyan yo te resevwa Adstiladrin chak twa mwa pou jiska 12 mwa, oswa jiskaske toksisite akseptab nan tretman oswa repetisyon nan NMIBC segondè.An jeneral, 51 pousan nan pasyan ki enskri yo ki te trete ak Adstiladrin te reyalize yon repons konplè (disparisyon tout siy kansè yo wè sou cystoskopi, tisi byopsi, ak pipi).

3. Ti dwòg asid nikleyik

(1) Vitravene

Konpayi: Devlope ansanm pa Ionis Pharma (ansyen Isis Pharma) ak Novartis.

Tan pou mache: An 1998 ak 1999, li te apwouve pou maketing pa FDA ak Inyon Ewopeyen EMA.

Endikasyon: Pou tretman retinit cytomegalovirus nan pasyan ki gen VIH-pozitif.

Remak: Vitravene se yon dwòg oligonukleotid antisans, ki se premye dwòg oligonukleotid apwouve pou maketing nan mond lan.Nan premye etap lis la, demann sou mache a pou dwòg anti-CMV te trè ijan;pita, akòz devlopman nan terapi antiretwoviral trè aktif, kantite ka CMV tonbe sevè.Akòz demann lan mache paresseux, dwòg la te lanse an 2002 ak 2006 Retrè nan peyi Inyon Ewopeyen yo ak Etazini.

(2) Macugen

Konpayi: Ko-devlope pa Pfizer ak Eyetech.

Tan pou mache: Apwouve pou lis nan Etazini an 2004.

Endikasyon: Pou tretman neovaskilè koripsyon makilè ki gen rapò ak laj.

Remak: Macugen se yon dwòg oligonukleotid modifye pegylated, ki ka vize ak mare faktè kwasans endothelial vaskilè (soustip VEGF165), ak metòd administrasyon an se piki intravitreal.

(3) Defitelio

Konpayi: Devlope pa Jazz Pharmaceuticals.

Tan pou mache: Li te apwouve pou maketing pa Inyon Ewopeyen an nan 2013 ak apwouve pa FDA pou maketing nan mwa mas 2016.

Endikasyon: Pou tretman maladi veno-okluzif epatik ki asosye ak malfonksyònman ren oswa poumon apre transplantasyon selil souch ematopoyetik.

Remak: Defitelio se yon dwòg oligonukleotid, ki se yon melanj de oligonukleotid ak pwopriyete plasmin.Retire nan mache a an 2009 pou rezon komèsyal yo.

(4) Kynamro

Konpayi: Ko-devlope pa Ionis Pharma ak Kastle.

Tan pou mache: An 2013, li te apwouve pou maketing nan peyi Etazini kòm yon dwòg òfelen.

Endikasyon: Pou tretman adjuvant nan ipèkolesterolemi fanmi omozigot.

Remak: Kynamro se yon dwòg oligonukleotid antisans, ki se yon oligonukleotid antisans ki vize moun apo B-100 mRNA.Kynamro yo administre kòm 200 mg anba lar yon fwa pa semèn.

(5) Spinraza

Konpayi: Devlope pa Ionis Pharmaceuticals.

Tan pou mache: Apwouve pa FDA pou maketing an Desanm 2016.

Endikasyon: Pou tretman atrofi miskilè epinyè (SMA).

Remak: Spinraza (nusinersen) se yon dwòg oligonukleotid antisans.Lè Spinraza kole ak sit klivaj ekson 7 SMN2 la, Spinraza ka chanje RNA klivaj jèn SMN2, kidonk ogmante pwodiksyon pwoteyin SMN konplètman fonksyonèl.Nan mwa Out 2016, BIOGEN te egzèse opsyon li genyen pou jwenn dwa mondyal Spinraza.Spinraza sèlman te kòmanse premye esè klinik li sou imen an 2011. Nan jis 5 ane, li te apwouve pa FDA pou maketing nan 2016, ki reflete rekonesans konplè FDA a nan efikasite li yo.Yo te apwouve dwòg la pou maketing nan Lachin nan mwa avril 2019. Tout sik apwobasyon pou Spinraza nan Lachin te mwens pase 6 mwa, epi li te 2 ane ak 2 mwa depi Spinraza te premye apwouve nan peyi Etazini.Vitès la nan lis nan Lachin se deja trè vit.Sa a se akòz lefèt ke Sant pou Evalyasyon Medikaman te pibliye "Avi sou Pibliye Lis Premye Pakèt Nouvo Medikaman Aletranje Bezwen Ijan nan Pratik Klinik" nan 1 Novanm 2018, e li te enkli nan premye pakèt 40 nouvo dwòg etranje pou revizyon akselere, pami ki Spinraza te klase nan.

(6) Exondys 51

Konpayi: Devlope pa AVI BioPharma (pita chanje non Sarepta Therapeutics).

Tan pou mache: Nan mwa septanm 2016, li te apwouve pou maketing pa FDA.

Endikasyon: Pou tretman distwofi miskilè Duchenne (DMD) ak ekson 51 sote jèn mitasyon nan jèn DMD la.

Remak: Exondys 51 se yon dwòg antisans oligonukleotid, oligonukleotid antisans la ka mare nan pozisyon an nan exon 51 nan pre-mRNA nan jèn DMD, sa ki lakòz fòmasyon nan mRNA ki gen matirite, yon pati nan exon 51 se bloke Excision, kidonk pasyèlman korije mRNA lekti ankadreman an, ede kèk pasyan nòmal yo fè sentèz pwoteyin nòmal. amelyore sentòm pasyan an.

(7) Tegsedi

Konpayi: Devlope pa Ionis Pharmaceuticals.

Tan pou mache: Li te apwouve pou maketing pa Inyon Ewopeyen an nan Jiyè 2018.

Endikasyon: Pou tretman éréditèr transthyretin amiloidoz (hATTR).

Remak: Tegsedi se yon dwòg oligonukleotid antisans ki vize mRNA transthyretin.Li se premye dwòg la apwouve nan mond lan pou tretman hATTR.Li se administre pa piki lar.Dwòg la diminye pwodiksyon pwoteyin ATTR pa vize mRNA nan transthyretin (ATTR), e li gen yon bon rapò benefis-risk nan tretman ATTR, ak neropati pasyan an ak kalite lavi yo te anpil amelyore, epi li se konpatib ak kalite mitasyon TTR, Ni etap maladi a ni prezans nan kadyomiopati te enpòtan.

(8) Onpattro

Konpayi: ansanm devlope pa Alnylam Corporation ak Sanofi Corporation.

Tan pou mache: Apwouve pou lis Ozetazini an 2018.

Endikasyon: Pou tretman éréditèr transthyretin amiloidoz (hATTR).

Remak: Onpattro se yon dwòg siRNA ki vize mRNA transthyretin, ki diminye pwodiksyon pwoteyin ATTR nan fwa a epi redwi akimilasyon depo amiloid nan nè periferik lè li vize mRNA transthyretin (ATTR), kidonk amelyore ak soulaje sentòm maladi yo.

(9) Givlaari

Konpayi: Devlope pa Alnylam Corporation.

Tan pou mache: Apwouve pa FDA pou maketing nan Novanm 2019.

Endikasyon: Pou tretman epatik porphyria egi (AHP) nan granmoun.

Remak: Givlaari se yon dwòg siRNA, ki se dezyèm dwòg siRNA apwouve pou maketing apre Onpattro.Fason administrasyon an se piki lar.Dwòg la vize mRNA nan pwoteyin ALAS1, ak tretman chak mwa ak Givlaari ka siyifikativman ak pèmanan diminye nivo ALAS1 nan fwa a, kidonk diminye nivo neurotoksik ALA ak PBG nan ranje nòmal, kidonk soulaje sentòm maladi pasyan an.Done yo te montre ke pasyan ki te trete ak Givlaari te gen yon rediksyon 74% nan kantite kriz konpare ak gwoup la plasebo.

(10) Vyondys53

KONPAYI: Devlope pa Sarepta Therapeutics.

Tan pou mache: Apwouve pa FDA pou maketing an Desanm 2019.

Endikasyon: Pou tretman pasyan DMD ki gen dystrophin jèn exon 53 splicing mitasyon.

Remak: Vyondys 53 se yon dwòg antisans oligonukleotid, ki vize pwosesis splicing dystrophin pre-mRNA.Exon 53 se pasyèlman twonke, sa vle di pa prezan sou mRNA ki gen matirite, epi li fèt pou pwodui yon distrofin ki twonke men ki toujou fonksyonèl, kidonk amelyore kapasite fè egzèsis nan pasyan yo.

(11) Waylivra

Konpayi: Devlope pa Ionis Pharmaceuticals ak sipòtè li yo Akcea Therapeutics.

Tan pou mache: Li te apwouve pou maketing pa Ajans Medikaman Ewopeyen an (EMA) nan mwa me 2019.

Endikasyon: Kòm yon terapi adjuvant anplis kontwòl rejim alimantè nan pasyan adilt ki gen sendwòm chylomicronemia familyal (FCS).

Remak: Waylivra se yon dwòg oligonukleotid antisans, ki se premye dwòg ki apwouve pou maketing nan mond lan pou tretman FCS.

(12) Leqvio

Konpayi: Devlope pa Novartis.

Tan pou mache: Apwouve pa Inyon Ewopeyen an pou maketing an Desanm 2020.

Endikasyon: Pou tretman adilt ki gen ipèkolesterolemi prensipal (eterozigòt familyal ak ki pa fanmi) oswa dislipidemi melanje.

Remak: Leqvio se yon dwòg siRNA ki vize PCSK9 mRNA.Li se premye terapi siRNA nan mond lan pou bese kolestewòl (LDL-C).Li se administre pa piki lar.Dwòg la diminye nivo pwoteyin PCSK9 atravè entèferans RNA, kidonk diminye nivo LDL-C.Done klinik yo montre ke pou pasyan ki pa ka diminye nivo LDL-C nan nivo sib apre tretman ak dòz maksimòm tolere nan statin, Leqvio ka diminye LDL-C pa apeprè 50%.

(13)Oxlumo

Konpayi: Devlope pa Alnylam Pharmaceuticals.

Tan pou mache: Apwouve pa Inyon Ewopeyen an pou maketing nan Novanm 2020.

Endikasyon: Pou tretman prensipal hyperoxaluria tip 1 (PH1).

Remak: Oxlumo se yon dwòg siRNA vize hydroxyacid oksidaz 1 (HAO1) ​​mRNA, ak metòd administrasyon an se piki lar.Dwòg la te devlope lè l sèvi avèk dènye Chimi estabilizasyon amelyore Alnylam a, ESC-GalNAc teknoloji konjigezon, ki pèmèt siRNA administre anba lar ak pi gwo pèsistans ak puisans.Dwòg la degrade oswa inibit hydroxyacid oksidaz 1 (HAO1) ​​mRNA, diminye nivo glycolate oksidaz nan fwa a, ak Lè sa a, konsome substra ki nesesè pou pwodiksyon oksalat, diminye pwodiksyon oksalat kontwole pwogresyon maladi a nan pasyan yo ak amelyore sentòm maladi a.

(14) Viltepso

Konpayi: Devlope pa NS Pharma, yon sipòtè de Nippon Shinyaku.

Tan pou mache: Apwouve pa FDA pou maketing nan mwa Out 2020.

Endikasyon: Pou tretman distwofi miskilè Duchenne (DMD) ak ekson 53 sote jèn mitasyon nan jèn DMD la.

Remak: Viltepso se yon dwòg antisans oligonukleotid ki ka mare nan pozisyon nan exon 53 nan pre-mRNA nan jèn DMD a, sa ki lakòz yon pati nan ekson 53 yo dwe elimine apre fòmasyon nan mRNA ki gen matirite, kidonk korije pasyèlman ankadreman lekti mRNA Bwat la ede pasyan yo sentèz kèk fòm fonksyonèl nan pwoteyin pasyan ki pi kout, sa ki lakòz sentòm yo pi kout pase.

(15) Amondys 45

Konpayi: Devlope pa Sarepta Therapeutics.

Tan pou mache: Apwouve pa FDA pou maketing an fevriye 2021.

Endikasyon: Pou tretman distwofi miskilè Duchenne (DMD) ak ekson 45 sote jèn mitasyon nan jèn DMD la.

Remak: Amondys 45 se yon dwòg antisans oligonukleotid, oligonukleotid antisans la ka mare nan pozisyon an nan exon 45 nan pre-mRNA nan jèn DMD, sa ki lakòz pati nan exon 45 yo te bloke apre fòmasyon an matirite eksizyon mRNA, kidonk pasyèlman korije mRNA lekti ankadreman an, ede pasyan nòmal yo nan lekti lekti, ede kèk pasyan nòmal yo nan fòm lekti nòmal. pa amelyore sentòm pasyan an.

(16) Amvuttra (vutrisiran)

Konpayi: Devlope pa Alnylam Pharmaceuticals.

Tan pou mache: Apwouve pa FDA pou maketing nan mwa jen 2022.

Endikasyon: Pou tretman éréditèr amiloidoz transthyretin ak polineuropati (hATTR-PN) nan granmoun.

Remak: Amvuttra (Vutrisiran) se yon dwòg siRNA ki vize mRNA transthyretin (ATTR), ki administre pa piki lar.Vtrisiran baze sou Enhanced Stabilité Chimi (ESC)-GalNAc konsepsyon platfòm livrezon konjige Alnylam a ak ogmante puisans ak estabilite metabolik.Apwobasyon terapi a baze sou done 9 mwa etid klinik Faz III li yo (HELIOS-A), ak rezilta jeneral yo montre ke terapi a amelyore sentòm hATTR-PN yo, epi plis pase 50% nan kondisyon pasyan yo te ranvèse oswa sispann vin pi grav.

4. Lòt dwòg terapi jèn

(1) Rexin-G

Konpayi: Devlope pa Epeius Biotech.

Tan pou mache: An 2005, li te apwouve pou maketing pa Filipin Food and Drug Administration (BFAD).

Endikasyon: Pou tretman kansè avanse ki reziste chimyoterapi.

Remak: Rexin-G se yon piki nanopartikul chaje jèn.Li entwodui jèn mutan cyclin G1 nan selil sib yo atravè yon vektè retroviral pou espesyalman touye timè solid.Metòd administrasyon an se perfusion nan venn.Kòm yon dwòg ki vize timè ki aktivman chèche ak detwi selil kansè metastatik, li gen yon sèten efè guérison sou pasyan ki te echwe lòt dwòg kansè, ki gen ladan vize byolojik.

(2) Neovaskilgen

Konpayi: Devlope pa Enstiti selil souch imen.

Tan lis: Li te apwouve pou lis nan Larisi sou Desanm 7, 2011, ak Lè sa a, te lanse nan Ikrèn nan 2013.

Endikasyon: Pou tretman maladi vaskilè periferik atè, ki gen ladan iskemi grav nan manm yo.

Remak: Neovasculgen se yon terapi jèn ki baze sou plasmid ADN.Jèn 165 faktè vaskilè endothelial kwasans lan (VEGF) konstwi sou zo rèl do plasmid la epi li enfuze nan pasyan yo.

(3) Collategene

Konpayi: Devlope ansanm pa Inivèsite Osaka ak konpayi kapital risk.

Tan pou mache: Apwouve pa Ministè Sante, Travay ak Byennèt Japon an Out 2019.

Endikasyon: Tretman nan iskemi kritik pi ba yo.

Remak: Collategene se yon terapi jèn ki baze sou plasmid, premye dwòg domestik terapi jèn ki te pwodwi pa AnGes, yon konpayi terapi jèn nan Japon.Eleman prensipal la nan dwòg sa a se yon plasmid toutouni ki gen sekans jèn faktè epatosit imen (HGF).Si yo enjekte dwòg la nan misk manm ki pi ba yo, HGF eksprime a pral ankouraje fòmasyon nan nouvo veso sangen alantou veso sangen ki fèmen yo.Esè klinik yo te konfime efè li sou amelyore maladi ilsè.

Ki jan Foregene ka ede devlopman terapi jèn?

Nou ede ekonomize tan tès depistaj la nan tès depistaj gwo echèl, nan etap nan bonè nan devlopman dwòg siRNA.

Plis detay vizite:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/