Sous: WuXi AppTec

Dènye ane yo, jaden terapi RNA montre yon tandans eksplozif-nan 5 ane ki sot pase yo sèlman, 11 terapi RNA te apwouve pa FDA a, e nimewo sa a menm depase sòm total terapi RNA deja apwouve!Konpare ak terapi tradisyonèl yo, terapi RNA ka byen vit devlope terapi vize ak yon to siksè ki pi wo toutotan yo konnen sekans jèn nan sib la.Nan lòt men an, pifò terapi RNA yo toujou disponib sèlman pou trete maladi ra, ak devlopman nan terapi sa yo toujou ap fè fas a plizyè defi an tèm de durability terapi, sekirite, ak livrezon.Nan atik jodi a, laekip kontni nan WuXi AppTec pral revize pwogrè nan jaden an nan terapi RNA nan ane ki sot pase a, epi gade pou pi devan pou lavni nan jaden sa a émergentes ak lektè.

▲ FDA te apwouve 11 terapi RNA oswa vaksen nan 5 ane ki sot pase yo.

Soti nan maladi ra ak maladi komen, plis flè fleri

Nan nouvo epidemi kouwòn lan, vaksen an mRNA te fèt soti nan okenn kote e li te resevwa atansyon toupatou nan men endistri a.Apre lazouti nan devlopman vaksen kont maladi enfeksyon, yon lòt gwo defi fè fas a teknoloji mRNA se elaji sijè ki abòde lan aplikasyon pou tretman ak prevansyon plis maladi.
Pami yo,vaksen kansè endividyèl yo se yon domèn aplikasyon enpòtan nan teknoloji mRNA, epi nou te wè tou rezilta klinik pozitif nan plizyè vaksen kansè ane sa a.Jis mwa sa a, vaksen kansè endividyèl devlope ansanm pa Moderna ak Merck, konbine avèk inibitè PD-1 Keytruda,redwi risk lanan repetisyon oswa lanmò nan pasyan ki gen melanom etap III ak IV apre reseksyon timè konplè pa 44% (konpare ak monoterapi Keytruda).Kominike pou laprès la fè remake ke sa a se premye fwa ke yon vaksen kansè mRNA te montre efikasite nan tretman an nan melanom nan yon esè klinik owaza, ki se yon evènman bòn nan devlopman nan vaksen kansè mRNA.
Anplis de sa, vaksen mRNA kapab tou amelyore efè terapi selilè.Pou egzanp, yon etid BioNTech fè remake ke si pasyan yo premye enfuze ak yon dòz ki ba nan terapi CAR-T ki vize CLDN6.BNT211, ak Lè sa a, sou fòm piki ak yon vaksen mRNA ki kode CLDN6, yo ka estimile selil CAR-T an vivo lè yo eksprime CLDN6 sou sifas selil ki prezante antijèn yo.Anplifikasyon, kidonk amelyore efè a antikansè.Rezilta preliminè yo te montre ke 4 sou 5 pasyan ki te resevwa terapi konbinezon reyalize yon repons pasyèl, oswa 80%.

Anplis de terapi mRNA, terapi oligonukleotid ak terapi RNAi te reyalize tou bon rezilta nan elaji sijè ki abòde lan maladi yo.Nan tretman epatit B kwonik, prèske 30% nan pasyan pa ka detekte antijèn sifas epatit B ak ADN viris epatit B nan vivo apre yo fin itilize terapi oligonukleotid antisans.bepirovirsen ansanm devlope pa GSK ak Ionispou 24 semèn.Nan kèk pasyan, menm 24 semèn apre yo fin sispann tretman an, mak sa yo nan epatit B yo te toujou endeslabl nan kò a.
Azar, terapi RNAi aVIR-2218 ansanm devlope pa Vir Biotechnology ak Alnylam te konbineak entèferon α, ak nan faz 2 esè klinik, apeprè 30% nan pasyan kwonik epatit B tou echwe pou pou detekte antijèn sifas epatit B (HBsAg).Anplis de sa, pasyan sa yo devlope antikò kont pwoteyin epatit B, ki montre yon repons pozitif nan sistèm iminitè a.Lè w pran rezilta sa yo ansanm, endistri a fè remake ke terapi RNA ka kle nan yon gerizon fonksyonèl pou epatit B.
Sa a ta ka jis kòmansman terapi RNA pou maladi komen.Dapre R & D tiyo Alnylam a, li ap devlope tou terapi RNAi pou tretman tansyon wo, maladi alzayme a, ak steatohepatitis ki pa gen alkòl, ak lavni an vo gade pou pi devan.

Kraze nan kou boutèy livrezon terapi RNA

Livrezon terapi RNA se youn nan bouch ki limite aplikasyon li.Syantis yo ap devlope tou yon varyete teknoloji pou espesyalman bay terapi RNA nan ògàn ak tisi lòt pase fwa a.
Youn nan metòd potansyèl yo se "mare" RNA terapetik ak molekil espesifik tisi yo.Pou egzanp, Avidity Biosciences dènyèman te anonse ke platfòm teknoloji li a ka marye antikò monoklonal ak oligonukleotid akefektivman mare siRNAs.voye nan misk skelèt.Kominikasyon pou laprès fè remake ke sa a se premye fwa ke siRNA ka vize ak delivre nan tisi nan misk imen, ki se yon gwo zouti nan domèn terapi RNA.

Sous imaj: 123RF

Anplis de teknoloji konjigezon antikò, yon kantite konpayi devlope nanopartikul lipid (LNP) yo tou "amelyore" transpòtè sa yo.Pa egzanp, ReCode ki ka geri ouitilize Teknoloji Selective Organ Targeting LNP (SORT) inik li pou delivre yon varyete diferan kalite terapi RNA nan poumon, larat, fwa ak lòt ògàn yo.Ane sa a, konpayi an te anonse fini yon seri finansman 200 milyon dola ameriken, ak depatman kapital risk Pfizer, Bayer, Amgen, Sanofi ak lòt gwo konpayi pharmaceutique k ap patisipe nan envestisman an.Kernal Biologics, ki te resevwa tou $25 milyon dola nan Seri A finansman ane sa a, ap devlope tou LNP ki pa akimile nan fwa a, men ki ka delivre mRNA nan selil sib tankou sèvo a oswa timè espesifik.
Orbital Therapeutics, ki te fè premye ane sa a, pran tou livrezon terapi RNA kòm yon direksyon devlopman kle.Lè yo entegre teknoloji RNA ak mekanis livrezon, konpayi an espere bati yon platfòm teknoloji inik RNA ki ka pwolonje pèsistans ak mwatye lavi nan terapi inovatè RNA epi delivre yo nan yon varyete selil ak tisi diferan.

Yon nouvo kalite terapi RNA parèt nan moman istorik la

Apati 21 desanm ane sa a, nan domèn terapi RNA, te gen 31 evènman finansman byen bonè (gade metodoloji a nan fen atik la pou plis detay), ki enplike 30 konpayi dènye kri (yon konpayi te resevwa finansman de fwa), ak yon kantite lajan total finansman 1.74 milya dola ameriken.Analiz konpayi sa yo montre ke envestisè yo gen plis optimis sou konpayi dènye kri yo ke yo espere rezoud anpil defi nan terapi RNA, yo nan lòd yo reyalize totalman potansyèl la nan terapi RNA ak benefisye plis pasyan yo.
Epi gen konpayi kap devlope konplètman nouvo kalite terapi RNA.Kontrèman ak oligonukleotid tradisyonèl yo, RNAi oswa mRNA, nouvo kalite molekil RNA devlope pa konpayi sa yo espere kraze nan kou boutèy terapi ki egziste deja.
RNA sikilè se youn nan pwen cho nan endistri a.Konpare ak mRNA lineyè, teknoloji RNA sikilè devlope pa yon konpayi dènye kri ki rele Orna Therapeutics ka evite ke yo rekonèt pa sistèm iminitè natirèl la ak exonucleases, ki pa sèlman siyifikativman diminye iminojenisite, men tou, gen pi wo estabilite.Anplis de sa, konpare ak RNA lineyè, konformasyon ki plwaye nan RNA sikilè se pi piti, ak plis RNA sikilè ka chaje ak menm LNP a, amelyore efikasite livrezon nan terapi RNA.Karakteristik sa yo ta ka ede amelyore puisans ak rezistans nan terapi RNA.
Ane sa a, konpayi an te konplete yon seri finansman 221 milyon dola ameriken, epi tou li te rive jwenn yon rechèch akkoperasyon devlopman ak Merck jiska 3.5 milya dola ameriken.Anplis de sa, Orna itilize tou RNA sikilè pou jenere dirèkteman terapi CAR-T sou bèt yo, pou konplete yon prèv.konsèp.
Anplis de RNA sikilè, envestisè yo te favorize teknoloji mRNA (samRNAs) pwòp tèt ou anplifye.Teknoloji sa a baze sou mekanis pwòp tèt ou anplifikasyon nan viris RNA, ki ka pwovoke replikasyon sekans samRNA nan sitoplasm la, pwolonje sinetik ekspresyon mRNA terapetik, kidonk diminye frekans administrasyon an.Konpare ak mRNA lineyè tradisyonèl, samRNA kapab kenbe nivo ekspresyon pwoteyin ki sanble nan apeprè 10 fwa pi ba dòz.Ane sa a, RNAimmune , ki konsantre sou devlopman nan domèn sa a, te resevwa 27 milyon dola ameriken nan Seri A finansman.
Teknoloji tRNA tou vo gade pou pi devan.Terapi ki baze sou tRNA a ka "inyore" move kodon sispann lè selil la fè pwoteyin nan, pou yo pwodui pwoteyin nòmal plen longè.Paske gen mwens kalite kodon sispann pase maladi ki asosye, terapi tRNA gen potansyèl pou devlope yon sèl terapi ki ka trete anpil maladi.Ane sa a, hC Bioscience, ki konsantre sou terapi tRNA, te ranmase yon total de 40 milyon dola ameriken nan Seri A finansman.

Epilòg

Kòm yon modèl tretman émergentes, terapi RNA te reyalize devlopman rapid nan dènye ane yo, ak anpil terapi yo te apwouve.Soti nan dènye devlopman yo nan endistri a, li ka wè ke dènye kri terapi RNA yo elaji seri a nan maladi ke terapi sa yo ka trete, simonte plizyè blokaj nan livrezon vize, ak devlope nouvo molekil RNA simonte limit yo nan terapi ki deja egziste an tèm de efikasite ak rezistans.plizyè defi.Nan nouvo epòk sa a nan terapi RNA, konpayi dènye kri sa yo ka vin konsantre nan endistri a nan kèk ane kap vini yo.

Pwodwi ki gen rapò:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-taqman-product/

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/